基因是指（zhǐ）人体遗（yí）传物（wù）质脱（tuō）氧核（hé）糖核酸上的片段，他们对决定人体组（zǔ）织细胞，维持（chí）人（rén）体的正（zhèng）常代谢和功能起着决定（dìng）性作（zuò）用。肿瘤基因（yīn）治疗是指（zhǐ）通过对肿瘤的（de）基因进行校正、修饰或应（yīng）用基因产品等方（fāng）法消灭或调控肿瘤（liú）细胞的恶性生物（wù）学行为的（de）治疗方（fāng）法。随（suí）着机体抗肿瘤（liú）机制的基础理论的深入研究和了（le）解以及肿瘤生物学技（jì）术的发（fā）展，肿瘤基因治疗的（de）研究正在深入，但仍处（chù）在发展的初期阶（jiē）段。肿瘤基（jī）因治疗的策（cè）略主要是（shì）通过基因插入和基因表达（dá）调控来杀灭和（hé）抑制肿瘤（liú）的（de）增殖。例如，将某些治疗肿（zhǒng）瘤的目的基因插入（rù）到人体抗（kàng）肿瘤的效应T淋巴细胞，改善其抗肿（zhǒng）瘤效果；或将某些基（jī）因转入肿瘤细胞，以增加肿瘤（liú）细胞（bāo）的免疫原（yuán）性，提高抗肿瘤细胞的免疫效（xiào）果。此（cǐ）外，也可以通过基因调（diào）控的方法如（rú）应用反义（yì）核苷酸抑制（zhì）癌基因（yīn）的（de）恶性表达，逆（nì）转（zhuǎn）其恶（è）性表现。

近年（nián）来研（yán）究报道的（de）肿瘤基因治疗方法主要有：①以细胞因子基（jī）因转染（rǎn）免疫效应细胞，主要（yào）是T淋巴细胞、肿（zhǒng）瘤（liú）浸润（rùn）淋巴细胞及细胞毒性T淋（lín）巴细胞等抗肿瘤效应细胞（bāo）。细胞因子基因使用最多的有肿瘤坏死基因、白细胞介素－２基因等，它们提高效应（yīng）T细胞（bāo）的抗（kàng）肿瘤（liú）能力。②将抗肿瘤药物敏感基因或增敏（mǐn）基因导入肿瘤细胞，能使低毒或无毒的前体药物转变为细胞毒药物（wù），使肿瘤细（xì）胞对无毒的前体药物产生高度敏感性，从而有（yǒu）选择性地杀伤肿瘤细胞。例如，将溶瘤基因导入载体病毒，通过（guò）后者直（zhí）接感（gǎn）染（rǎn）肿瘤细胞达到（dào）溶解（jiě）肿瘤细胞的效果；如将溶瘤基（jī）因与热休克蛋白基因一同导入载体感染肿瘤细胞，抗肿瘤效（xiào）果更优。③将多药耐药基因导入造血干细胞，以增加这些细胞对化疗药物的耐受性，提高细胞毒药物的（de）化疗（liáo）效果。④将“自杀”或抑癌基因（yīn）转入肿瘤细胞以达到杀（shā）死肿（zhǒng）瘤（liú）细胞或逆转（zhuǎn）恶（è）性细胞的表型的目的（de）。⑤肿瘤细胞的基因修（xiū）饰，包括促进肿瘤细胞主要组织相溶性抗原基因的诱导和增（zēng）强表达，或将主要组织相容（róng）性复合物Ⅰ类和Ⅱ类抗原导入肿（zhǒng）瘤细（xì）胞，增加肿瘤细胞免疫原性，或将（jiāng）协同刺激（jī）T细（xì）胞因子如B７等基因或（huò）B７基因与主要组相溶性Ⅱ类抗原（yuán）基因（yīn）一并（bìng）导入肿瘤细胞（bāo）。⑥应用反义核苷（gān）酸（suān）抑制与细胞恶性增（zēng）殖有关的（de）特定基因表达。
      目前临床上应用（yòng）的基因（yīn）治疗主要为抑制恶性基因（yīn）表达。例（lì）如，慢（màn）性粒细胞白血病起（qǐ）源于（yú）费城染色体，存（cún）在基因异常（kit基因（yīn）），酪氨（ān）酸激酶抑（yì）制剂（格列卫（wèi））能（néng）抑（yì）制（kit基因）活（huó）性，达（dá）到治疗慢性（xìng）粒细胞白血病的（de）作用，这一治疗也称（chēng）为分子靶向治（zhì）疗。

总之（zhī），目前多数肿瘤基因治（zhì）疗的（de）研究还处于动物研（yán）究和初步人体研究阶段（duàn）。某些研究结（jié）果呈现出令人鼓（gǔ）舞的结果，但在（zài）有效（xiào）的肿瘤基（jī）因治（zhì）疗之前（qián）仍有许多（duō）难题需要克服，包（bāo）括基（jī）因载体系统、基（jī）因转（zhuǎn）导（dǎo）技术、导入基因（yīn）的有效（xiào）表达及理想目的基因（yīn）的使用等。