英国《自然·医学》杂志16日在线发（fā）表的一项医（yī）学最（zuì）新研究表明，基因疗（liáo）法可以预防早发性致命神经（jīng）退（tuì）行性疾病（bìng）——戈谢病（bìng）。英国科学家团队将（jiāng）一种（zhǒng）病毒载体递送至胎鼠（shǔ）的（de）中（zhōng）枢神经系统，这种（zhǒng）病毒载体经过（guò）改造，重新广泛（fàn）表达一（yī）种特（tè）殊编（biān）码基因，缓解（jiě）了胎鼠（shǔ）的脑部退化。

戈（gē）谢病是一（yī）种遗传病，常见（jiàn）症状包（bāo）括（kuò）肝脾（pí）肿（zhǒng）大、骨（gǔ）骼易碎、骨痛、贫血（xuè）、疲（pí）劳和（hé）易受挫（cuò）伤。这些症状源（yuán）于机体无法正常（cháng）分解脂质，导致其堆积（jī）。一些轻度戈谢（xiè）病可以在产后通过酶（méi）替代疗法加以治疗。但（dàn）重（chóng）度戈谢（xiè）病目前（qián）无药可治（zhì），其会（huì）引发不可逆的早发性（xìng）神经（jīng）退行，且通常具有致命性，这（zhè）种预后意味着必须尽早展开治疗（liáo）。

而基（jī）因（yīn）疗法是（shì）指将外源正常基因导（dǎo）入（rù）靶细胞，以纠（jiū）正或补（bǔ）偿因基因缺陷和异常引起的疾（jí）病，达到（dào）治疗目的。此（cǐ）次，伦敦大学（xué）学院研究人员及其同（tóng）事通过手（shǒu）术（shù），将一种病毒（dú）载体递送（sòng）至胎鼠的中枢神经系统。这种经过改造的（de）病毒载体重新广泛表达一种特殊编码基因，编码（mǎ）戈（gē）谢（xiè）病（bìng）患者所缺乏的一种酶（méi）。子（zǐ）宫内的（de）小鼠（shǔ）接受这种治疗后，脑部退化有所缓解（jiě），存活期明显长（zhǎng）于未（wèi）接受治疗的小鼠（shǔ）。

为了实现临床应用，研（yán）究团队还（hái）设法利用（yòng）超声波，将（jiāng）类似的病毒载体引导递（dì）送至未出生的非人类灵（líng）长类动物大脑内（nèi）。

研究人员表示，未（wèi）来还需要开（kāi）展进一步的研（yán）究（jiū），以确定病毒载体在目标动物生命周期内需要继续表达（dá）的程度，尤其是（shì）在非人类灵长（zhǎng）类（lèi）动物较大（dà）的神经中（zhōng）枢（shū）系统（tǒng）中。除此之外，这（zhè）类基因疗法亦要求及早准确诊断出实验对象的产（chǎn）前（qián）疾病（bìng）。